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Start up e vettori ingegnerizzati contro le malattie rare

Un progetto cofinanziato da Telethon dà vita a due iniziative biomediche innovative

di Redazione

Meno isolamento per chi soffre di malattie rare. La diagnosi verrà infatti semplificata grazie a due start up innovative. Vettori virali ingegnerizzati serviranno invece alla terapia genica. Entrambe le iniziative in ambito biomedico prenderanno vita grazie al contributo scientifico dei ricercatori dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli.

Con un investimento complessivo di 16 milioni di euro – due dei quali investiti da Fondazione Telethon – nasceranno infatti due realtà, valutate positivamente sul piano strategico-programmatico dal ministero dell’Istruzione, dell’Università e della Ricerca, che potranno contare su tecnologie d’avanguardia per lo sviluppo di due progetti di ricerca nel campo della genomica e della terapia genica. Next Generation Diagnostics srl si occuperà di sviluppare e sperimentare nuove tecniche diagnostiche basate sulla genomica e sui sistemi di sequenziamento del Dna di nuova generazione (Next Generation Sequencing-Ngs), su cui il Tigem può vantare un’esperienza pluriennale dedicata all’individuazione delle cause di malattie genetiche ultra-rare non diagnosticate. Questi metodi hanno portato una forte accelerazione nella ricerca biomedica degli ultimi anni e sono ormai abbastanza “maturi” per essere mutuati anche dalla pratica clinica: obiettivo della startup sarà proprio quello di perfezionare l’applicazione dell’Ngs nella diagnosi molecolare di malattie genetiche rare e di tumori.

InnovaVector srl avrà invece l’obiettivo di progettare e sperimentare nuove tecniche di produzione, purificazione e controllo della qualità dei vettori virali adeno-associati (Aav) per l’utilizzo in terapia genica. I vettori virali, ovvero virus opportunamente ingegnerizzati per trasportare in modo sicuro ed efficiente materiale genetico all’interno delle cellule bersaglio, sono lo strumento chiave della terapia genica, approccio terapeutico che è letteralmente esploso negli ultimi anni e che ha visto la Fondazione Telethon tra gli assoluti pionieri del settore. In particolare, i vettori Aav sono attualmente tra i più utilizzati: per esempio sono alla base dei farmaci già sul mercato per la terapia genica dell’atrofia muscolare spinale e dell’amaurosi congenita di Leber (una forma ereditaria di cecità), ma anche dell’approccio terapeutico messo a punto dal Tigem per una rara malattia del metabolismo, in corso di sperimentazione clinica presso il Policlinico universitario Federico II di Napoli.

Obiettivo generale di InnovaVector sarà produrre vettori Aav di grado clinico (Gmp) per supportare tutte le fasi di sviluppo dei prodotti, fino all’eventuale autorizzazione all’immissione sul mercato. InnovaVector sarà inoltre la prima azienda con una piattaforma proprietaria per la produzione di vettori virali “duali” in grado di soddisfare la domanda per terapie geniche che richiedono il trasferimento di geni di grandi dimensioni.

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